Vendredi 25 octobre, les autorités sanitaires françaises se sont prononcées contre l’autorisation d’un traitement contre une forme rare de la maladie de Charcot, Qasoldy conçu par le laboratoire Biogen.
Un mois plus tard, l’incompréhension demeure. Fin octobre, la Haute autorité de santé (HAS) s’est prononcée contre l’autorisation du remboursement “anticipé” du Qasoldy, un médicament censé lutter contre une forme rare de la maladie de Charcot.
En cause, après l’étude des données de santé : une insuffisance de la balance bénéfice-risque, selon une mise à jour publiée par l’agence. Pour les patients, démunis face à une maladie aussi dévastatrice que difficile à gérer, l’incompréhension est forte.
“Les données utilisées par la HAS sont les mêmes que celles utilisées en Europe, sauf que la HAS n’a pas accepté ce traitement. Nous avons une autorité rigide qui ne veut rien entendre aujourd’hui”, s’agace Sabine Turgeman, directrice de l’Association. pour la Recherche sur la Sclérose Latérale Amyotrophique, au micro de BFMTV.
Le médicament développé par le laboratoire Biogen vise à ralentir la progression d’une forme bien spécifique de la maladie de Charcot. Pour rappel, il s’agit d’une maladie dite dégénérative, qui provoque une détérioration des fonctions des patients sur une longue période et entraîne ensuite la mort.
“J’étais désespéré”
Les patients voyaient de l’espoir dans ce traitement révisé, d’autant plus que le médicament avait été approuvé ces derniers mois par les autorités sanitaires américaines puis européennes.
“J’étais désespéré, depuis que j’ai ce traitement, j’ai l’impression de vivre normalement ! Ça marche, ce produit, ça marche”, témoigne à BFMTV Sébastien, 48 ans, atteint de maladie et déchiré par de fortes douleurs.
Pourquoi la France est-elle différente ? Une question de différents indicateurs scrutés, comme l’explique François Salachas, neurologue à l’AP-HP, à BFMTV :
“Le critère principal de l’étude était la fonction des patients. Et quand on regarde la fin de l’étude, à six mois, il n’y a pas de différence significative dans la détérioration fonctionnelle. En revanche, l’étude d’un marqueur, les neurofilaments , a montré qu’à partir du deuxième mois on observait une baisse significative de cet indice de destruction neuronale.
Les promoteurs du traitement considèrent que ce dernier point laisse espérer un effet sur les symptômes si Qasoldy est administré plus tôt, avant les premiers signes cliniques de la maladie. Mais cette hypothèse reste incertaine en l’absence de données concluantes.
Sollicité, le ministère de la Santé assure maintenir l’accès actuel au traitement qui est délivré à une cinquantaine de personnes en France. La Haute autorité de santé doit rendre dans les prochains jours un nouvel avis sur ce traitement, son hypothétique remboursement et son encadrement.
