L’auteur est gériatre, épidémiologiste et chercheur au centre hospitalier de l’Université de Montréal. Il est également l’un des co-fondateurs et expert médical de la Eugeria Company, dont la mission est d’améliorer la vie quotidienne des personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer.
Comment être sûr qu’un vaccin offre une réelle protection contre une maladie, par exemple la rougeole ou la zona? Ou qu’un nouveau médicament contre le cancer est efficace? Les chercheurs du domaine médical sont constamment devant des données complexes qu’ils doivent interpréter avec un grand discernement. Et leur plus grand ennemi est … la confusion. Plus précisément, le biais Confusion, ce qui peut leur faire croire que quelque chose est impliqué dans une maladie, alors qu’il ne l’est pas.
Voici un exemple: on pourrait penser qu’avoir un briquet est impliqué dans le cancer du poumon, car il existe une association entre les deux variables – ce qu’on appelle une corrélation. Cependant, la corrélation ne signifie pas la causalité: ici, c’est le tabagisme qui provoque un cancer du poumon, sans plus léger. Il y a une association entre plus légère et le cancer simplement parce que les fumeurs sont plus susceptibles d’avoir des briquets que les non-fumeurs. Ainsi, donner à tout le monde n’augmentera probablement pas le nombre de cancers.
Pour un chercheur, établir une association entre un facteur (comme avoir un briquet) et une maladie (cancer) ne suffit donc pas; Il doit alors déterminer si cette association est effectivement causal. Ici, un biais de confusion peut se produire en raison d’un troisième élément (cigarettes fumant) qui est à l’origine des deux autres. Dans la corrélation entre le briquet et le cancer, c’est le cigarette Qui fait un achat plus léger et provoque un cancer.
Voyons un autre exemple, celui du vaccin contre la rougeole. Même si nous observons que les personnes vaccinées sont moins susceptibles de la contracter, comment pouvez-vous être sûr qu’elle est causale? Après tout, s’il y a moins de rougeole dans la rougeole, la différence pourrait s’expliquer par de plus grandes précautions de santé et un meilleur style de vie chez les personnes vaccinées que chez ceux qui ne le font pas. Ce serait un autre exemple de confusion.
Le risque de confusion dû à une troisième variable est omniprésent en médecine. Si nous comparons les personnes qui prennent des médicaments avec ceux qui ne les prennent pas, il est très possible que les médicaments aient un plus grand risque de mortalité, car ils sont malades. Et si nous comparons les personnes qui vont à l’hôpital avec ceux qui n’ont pas besoin d’y aller, il est certain que l’hôpital “augmentera” la mortalité. Mais encore une fois, un biais de confusion est à l’œuvre. C’est la maladie sous-jacente qui provoque la mortalité, sans prendre le médicament ou aller à l’hôpital, deux interventions qui améliorent en général la santé!
La solution: appeler au hasard
Dans un monde idéal, pour contourner les biais de confusion, le chercheur qui souhaite déterminer l’effet d’un facteur de santé devrait comparer deux groupes de personnes identiques à tous points de vue, à l’exception de la présence du facteur en question. Pour utiliser l’exemple du briquet, il aurait besoin de deux groupes composés d’individus qui ont tous exactement le même risque de cancer du poumon, en particulier parce qu’ils ont le même âge et le même mode de vie; La seule différence serait que les individus du premier groupe recevraient des briquets, mais pas ceux de la seconde.
Cependant, il est presque impossible de contrôler tous les éléments qui peuvent jouer un rôle dans l’apparence du cancer … pour cela, il serait nécessaire de s’assurer que tous les individus ont le même âge, mais aussi qu’ils ont un aliment et un niveau d’activité physique similaires, que leur bagage génétique ne les prédisse pas tous plus que les autres, etc.
Heureusement, les chercheurs ont un outil puissant dans leur arsenal pour contourner ce problème: donc les études randomisées. La randomisation est un grand mot dont la signification est simple: elle consiste à introduire un hasard dans une expérience, ce qui donne un grand avantage au chercheur, comme vous le verrez en ce moment. En tirant la batterie ou le visage pour déterminer qui appartiendra au groupe A et au groupe B, nous nous assurons d’avoir deux groupes comparables, car chacun comprendra la même variété de profils (jeunes et vieux, fumeurs et non-fumeurs, personnes sédentaires et actives, etc.). Nous pouvons donc tester un facteur d’exposition (comme avoir un briquet) dans le groupe A mais pas dans le B, et comparer les résultats.
Si nous déterminons au hasard ce qui fait partie du groupe A (et reçoit donc un briquet), il n’y aura plus de lien entre le plus léger et le tabagisme. Et le chercheur constatera qu’il n’y a pas de lien de causalité entre avoir un briquet et avoir un cancer. De même, si nous déterminons au hasard qui reçoit un vaccin, il n’y aura plus de lien entre être vacciné et les autres précautions que nous prenons en ce qui concerne votre santé. Si nous observons une différence entre les deux groupes, cette différence ne peut être attribuable qu’au vaccin.
Des études randomisées peuvent être utilisées pour une multitude d’interventions de santé, que ce soit pour assurer l’efficacité d’un médicament, pour mesurer l’effet d’un mode de vie sur la longévité, etc.
Les limites de la randomisation
Depuis leur départ en médecine contemporaine au tournant des années 1950, les études randomisées sont devenues la norme la plus élevée sur laquelle la médecine est basée pour traiter les patients. Cela ne signifie pas que c’est la seule méthode pour établir la causalité et qu’il n’y a pas de limites à ce type de devis de recherche.
Premièrement, l’éthique empêche d’utiliser une étude randomisée pour tester certaines hypothèses. Par exemple, il aurait été moralement douteux de fumer un groupe d’individus et non une autre pour établir que la cigarette provoque un cancer. Cette association ne vient pas d’une étude randomisée! Il a plutôt été démontré par les soi-disant études observationnelles, c’est-à-dire sans intervention externe (comme la randomisation) par les chercheurs.
Parmi les autres inconvénients, notez qu’il est parfois difficile de s’assurer que les participants à une étude randomisée suivront parfaitement le protocole, par exemple en prenant un médicament chaque jour sans omission. Enfin, les études randomisées sont très coûteuses car elles nécessitent beaucoup de ressources pour étudier plusieurs centaines de participants, ce qui est souvent calculé en millions de dollars.
Néanmoins, cet outil est si puissant qu’il reste la norme. C’est en s’appuyant sur plusieurs études randomisées que les chercheurs ont conclu au-delà de tous les doutes raisonnables que la vaccination contre la rougeole fonctionnait. Et c’est avec de telles études qu’ils peuvent déterminer si de nouveaux traitements sont vraiment efficaces, que ce soit un médicament qui ralentit la maladie d’Alzheimer ou une autre qui traite le cancer.
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